2025年5月15日，深圳市先康达生命科学有限公司（以下简称“先康达生命”）自主研发的PBMC来源同种异体NK细胞（PANK）疗法的肝细胞癌（HCC）适应症，正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），也是全球首个获得美国FDA HCC适应症ODD的NK细胞疗法。

肝癌治疗的困境

肝细胞癌（HCC）是全球第六大高发癌症，中国患者占比高达55%，每年新发病例超90万例。目前，使用一线靶向药物（多纳非尼/仑伐替尼）或免疫联合血管生成抑制剂（阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗）治疗HCC失败后，选择其他后线治疗的疗效均不理想，仍缺乏有效的后线治疗药物。晚期患者还会面临当前治疗不耐受；治疗后耐药、复发等严峻挑战。

PANK有望为患者带来可负担的创新治疗方案

PANK的三大核心优势：

1. “即用型”通用设计：PANK无需采集自体细胞，可进行规模化生产，实现即用即取，降低治疗成本；

2. 强效肿瘤杀伤：基于先康达生命独有的NK细胞培养技术平台，使得PANK的细胞纯度＞99% ，且肿瘤杀伤效果对比脐血NK高50%左右，与同种异体传统工艺相比，杀伤效果也高50%左右；再通过优化供受体匹配策略，突破免疫耐受限制，降低肿瘤逃逸风险；

3. 安全性高：严格筛选供体，严格控制放行标准，并使用纯因子培养，无饲养细胞带来的致癌风险的同时提高细胞纯度。

孤儿药认定的意义

1. 政策红利：7年市场独占权、临床试验费用50%税收抵免、新药申请费豁免

2. 加速进程：优先审评、突破性疗法认定等加速上市进程；

3. 全球布局：为后续在中国、欧盟等地的申报奠定基础

结语|科技为生命，创新致未来

从实验室的微光到患者的曙光，PANK的ODD认定只是一个起点。先康达生命将持续深耕实体瘤领域的新药研发，为癌症患者带来更多可及性的创新治疗选择。