2024-06-07

基因疗法使遗传性肿胀发作减少98%

据生物医药行业媒体Endpoints News近日报道，在西班牙Valencia举行的欧洲过敏与临床免疫学学会上，基因编辑公司Intellia Therapeutics（NTLA.US）公布其一项基因编辑疗法I期试验最新数据，名为 NTLA-2002 的 CRISPR（一种基因编辑技术）实验性疗法只需输注一次，就能几乎完全消除 10 名遗传性血管性水肿患者的肿胀发作。

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2024-06-06

全球首例！16岁女孩在上海接受精准大片段基因替换治疗

记者从上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉，该院血液肿瘤科移植团队近日成功为一名患有丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的16岁女孩完成了精准大片段基因替换治疗。这也是全球首例接受基因替换治疗的PKD患儿，未来有望为PKD的治疗开启新纪元。

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2024-06-05

首个遗传性耳聋基因疗法最新进展：12名入组患儿中1人能讲完整句子

在近期的全球顶级医学期刊《柳叶刀》上，封面评论指向了医学界在治疗遗传性耳聋方面的突破性进展。这一评论写道，“Lv及其同事的突破性研究为治疗儿童听力障碍提供了范式变革，并为治疗其他遗传性听力损失带来了希望。”

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2024-06-05

中国首批参与CAR-T疗法按疗效支付计划淋巴瘤患者获得完全缓解

近日，复星凯特奕凯达（阿基仑赛注射液）“奕同行，愈可及”——中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划首批参与的四位患者已经获得完全缓解（Complete Response， CR），分别来自上海瑞金医院（2例）、广州市第一人民医院及浙江大学医学院附属第一医院。这标志着CAR-T免疫疗法在按疗效价值支付这一创新支付模式的帮助下，帮助更多的淋巴瘤患者走向“可及可愈”，为淋巴瘤的临床诊疗提供了新思路。

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2024-05-31

难治性急淋白血病患者获新生！CAR-T疗法真能将肿瘤细胞“一键清零”吗？

记者近日从江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院）获悉，该院血液科范磊教授团队为一名患难治性急性淋巴细胞白血病女性患者进行了CAR-T疗法治疗，一个月后患者达到完全缓解。记者获悉，我国自主原研的第一款适应症为成人复发难治B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T产品纳基奥仑赛注射液去年正式获批准上市，开启了该疾病领域国产CAR-T药物应用的新篇章。

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2024-05-29

俄罗斯患者在沪国际医院成功接受CAR-T治疗，“我的选择是明智的”

近日，在上海召开的“血液肿瘤CAR-T治疗国际研讨会”上，来自俄罗斯的弗拉基米尔用自身感受讲述在上海诊疗的经历和体验，“我在嘉会得到国际一流的治疗体验，我坚定地认为，当时选择中国上海是非常明智的！”

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2024-05-28

干细胞或开启心衰治疗新时代，脐带间充质干细胞治疗心衰进入临床试验

我国目前心血管疾病患者数量达3.3亿，其中进展为心力衰竭（简称心衰）者并不罕见，约有890万余名患者饱受其苦，5年死亡率超过50%。内、外科的药物、起搏器、心脏移植等现行治疗方式均存在一定缺陷，是否有突破性新疗法？记者日前从上海市东方医院获悉，由国家干细胞转化资源库临床级干细胞库负责人、名誉院长刘中民团队研发的“人脐带间充质干细胞治疗心衰注射液”已进入I期临床试验阶段，这也是我国在该领域的首款药物。

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2024-05-24

间充质干细胞在类固醇耐药急性移植物抗宿主病治疗中的潜力

使用iPS细胞衍生的间充质干细胞（CYP-001）治疗类固醇耐药急性移植物抗宿主病（GvHD）在2年随访中显示出安全性、耐受性和持续疗效。

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