2024-08-06

广州首例成人重型地贫患者基因治疗成功

“再也不用输血了。”8月5日，在广州市第一人民医院血液内科，记者遇到准备出院的嘉嘉（化名），21岁的广西女孩开启了新生活。 据记者了解，广州市第一人民医院血液内科2024年启动了β珠蛋白生成障碍性贫血（以下简称“β地贫”）的基因治疗临床研究，为广州市首位成人重型β地贫患者进行了基因治疗，嘉嘉从此摆脱输血依赖。目前，基因治疗在国际上也逐渐成为“一次治疗永久性治愈”的β地贫的新疗法。

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2024-08-02

单细胞组学解码泛癌肿瘤微环境中的T细胞

为更好了解肿瘤浸润T细胞的全貌，在国家自然科学基金重大研究计划“组织器官区域免疫特性与疾病”支持下，北京大学生命科学学院教授、中国科学院院士张泽民课题组利用单细胞组学技术，揭示了癌症间的共性和特殊性。

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2024-07-31

CAR增强子！让CAR-T细胞更强、更持久，有效防止肿瘤复发

2024年7月30日，Dana-Farber癌症研究所、哈佛医学院的研究人员在Nature Biotechnology期刊发表了题为：A CAR enhancer increases the activity and persistence of CAR T cells的研究论文。 研究团队开发了一种CAR增强子（CAR enhancer，CAR-E），通过将BCMA抗原与低亲和力IL-2融合，从而选择性地在CAR-T细胞中诱导IL-2信号转导，在降低IL-2相关毒性的同时，增加了CAR-T细胞的增殖、肿瘤细胞的清除以及记忆CAR-T细胞的发育，还能有效防止肿瘤复发，在更低CAR-T细胞剂量下增强CAR-T细胞的功能和持久性。

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2024-07-30

人类肾脏最详尽单细胞图谱绘制

来自美国费城儿童医院及宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的科学家，成功绘制出人类肾脏最详尽的单细胞图谱，以前所未有的水平捕捉了健康和患病肾脏的复杂性，并在病程早期预测了慢性肾病（CKD）的进展。最新研究有望为CKD患者提供更好的诊断和精确的治疗。相关论文发表于近日出版的《自然·遗传学》杂志。

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2024-07-29

为肺癌患者提供精准免疫治疗方案

近日，北京航空航天大学生物与医学工程学院教授常凌乾团队成功研发一款名为NICHE的新型纳米医疗芯片。该芯片可以快速检测肺癌循环肿瘤细胞(CTCs)内PD-L1基因表达和肿瘤细胞响应免疫细胞的行为表型，并进一步对源自患者的CTCs进行亚群划分，为肺癌患者提供更精准的免疫治疗方案。相关研究论文发表在《美国国家科学院院刊》上。

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2024-07-26

调节细胞衰老的RNA分子发现

美国得克萨斯大学西南医学中心科学家发现了一种新的衰老调节因子SNORA13。当这种非编码RNA被抑制时，细胞衰老过程显著减缓，表明它可能是治疗与衰老相关疾病的潜在靶点。研究团队指出，这一发现有望为神经退行性疾病、心血管疾病和癌症等与衰老密切相关的疾病提供新的干预手段，也有望为治疗核糖体病开辟新途径。相关论文发表于新一期《细胞》杂志。

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2024-07-25

一种编辑免疫细胞基因的新技术，直击医学上最强大的两个敌人

近日发表在《自然生物医学工程》杂志上的这项研究描述了一种编辑免疫细胞B细胞基因的技术，这种技术可以增强免疫细胞对抗最狡猾的入侵者的能力。这项工作是利用抗体的力量来治疗从阿尔茨海默病到关节炎等疾病的重要进展。

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2024-07-24

CAR-T新靶点，敲除CD5，增强T细胞疗法抗肿瘤活性

近日，宾夕法尼亚大学的研究人员在Science子刊Science Immunology上发表了题为：CD5 deletion enhances the antitumor activity of adoptive T cell therapies的研究论文。 该研究发现，CD5抑制了CAR-T细胞的活化，而使用CRISPR-Cas9基因敲除CD5可增强CAR-T细胞在多种血液恶性肿瘤和实体瘤模型中的抗肿瘤作用。从机制上讲，在临床前模型中，CD5敲除推动了T细胞效应功能增强，细胞毒作用、体内扩增和持久性增加，且没有明显毒性。这些发现表明，CD5是T细胞功能的关键抑制因子，也是过继T细胞免疫疗法的潜在免疫检查点。

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